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标题: Aficamten 改善阻塞性 HCM 的临床结果 [打印本页]

作者: MatthewMype 时间: 昨天 19:28
标题: Aficamten 改善阻塞性 HCM 的临床结果
SEQUOIA-HCM 研究结果显示，阻塞性肥厚型心肌病(oHCM)患者可以通过阿菲卡汀治疗获得广泛的临床益处，包括完全的血流动力学反应和改善的运动能力等。
“在相对较短的治疗期内，几乎所有使用阿菲卡汀的患者（97%）在一项或多项临床相关结果指标上都经历了具有临床意义的改善，包括完全的血流动力学反应、限制性症状的缓解、运动能力的增强以及 NT-proBNP 的显著下降，”该研究的主要作者、美国马萨诸塞州伯灵顿拉希医院和医疗中心的马丁·S·马龙博士说。

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在研究中，Maron 和他的团队将有症状的 oHCM 患者按 1:1 的比例随机分组，每天接受阿菲坎特 (n=142) 或安慰剂 (n=140) 治疗，持续 24 周。
在 24 周时评估以下结果并与基线进行比较：（1）限制症状负担改善，NYHA 等级变化≥1 分和/或堪萨斯城心肌病问卷-临床总结评分 (KCCQ-CCS) 增加≥10 分，（2）完全血流动力学反应（静息和 Valsalva 压力梯度分别为 <30 和 <50 mm Hg），（3）峰值耗氧量 (pVO2) 变化≥1.5 mL/kg/min，和 (4) 血清 NT-proBNP 水平下降≥50%。
此外，研究团队还评估了oHCM患者接受室间隔复位治疗(SRT)的可行性。[Maron MS, et al, HFSA 2024]
在随机分配接受阿菲卡汀治疗的患者中，84% 的患者 NT-proBNP 水平降低了 ≥50%，71% 的患者限制性症状有所改善，68% 的患者出现完全的血流动力学反应，47% 的患者在第 24 周表现出更好的运动能力。值得注意的是，所有这些改善都明显高于安慰剂组（p≤0.002）。
此外，接受阿菲卡汀治疗的患者中，97% 的患者在上述一项或多项临床相关结果指标上有所改善，其中 23% 的患者四项指标均有所改善。这些改善率显著高于安慰剂组（分别为 59% 和 0%；两组比较 p<0.001）。
SRT资格
值得注意的是，阿菲卡姆坦组最初符合 SRT 治疗条件的患者中，有 88% 在第 24 周不再符合此类治疗的标准。相比之下，这一比例明显高于安慰剂组的 52%（p=0.002）。
马龙说：“阿菲卡汀对改善症状状态和血流动力学的综合作用使大多数在基线时符合 SRT 指南的患者在第 24 周不再符合这些标准。”
他补充道：“这些发现强调了阿菲卡汀对治疗有症状的oHCM患者（包括那些适合接受SRT的患者）的广泛临床疗效。”
Aficamten是一种新型心肌肌球蛋白抑制剂，可降低心肌流出梯度，改善oHCM患者的功能。
Maron 表示，对于 oHCM 患者来说，“左心室流出道阻塞是导致症状受限和其他不良后果的主要机制”。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

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