Myqorzo在美国上市用于梗阻性肥厚型心肌病

2026年1月27日，治疗梗阻性肥厚型心肌病的药物Myqorzo(aficamten)在美国上市。该药物适用于有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，可改善其功能状态与临床症状。
Myqorzo是一种每日口服一次的心肌肌球蛋白运动活性变构可逆抑制剂。在梗阻性肥厚型心肌病患者中，该药通过抑制心肌肌球蛋白，降低心肌收缩力，减轻左心室流出道梗阻。


该药物获得美国食品药品监督管理局批准，主要依据III期SEQUOIA-HCM临床试验的结果。研究显示，治疗24周后，Myqorzo显著提升患者的峰值摄氧量，较安慰剂组增加1.8 mL/kg/min，疗效在不同年龄、性别及基线特征的亚组中保持一致。
在安全性方面，Myqorzo耐受性良好。治疗期间严重不良事件发生率为5.6%，低于安慰剂组的9.3%。唯一在超过5%患者中出现的不良反应为高血压，发生率为8%。
Myqorzo的处方信息包含一项黑框警告，提示其可能导致收缩功能障碍并引发心力衰竭。因此，患者在治疗前及治疗期间均需接受左心室射血分数的超声心动图评估。左心室射血分数低于55%的患者不建议使用此药。
由于存在心力衰竭风险，Myqorzo仅可通过名为Myqorzo REMS的限制性项目获取。开具或配发该药的医疗机构与药房必须经过认证并加入该项目，患者也需加入该计划并遵守持续的监测要求。
Myqorzo提供四种规格的片剂：5毫克、10毫克、15毫克和20毫克。推荐起始剂量为每日一次5毫克，后续需根据左心室射血分数及左室流出道压差调整剂量，维持剂量因人而异，最大推荐剂量为每日20毫克。